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治疗威尔逊氏病的基因药物VTX801获美国和欧洲监管部门授予孤儿药

时间:2017-09-29 16:31 来源:未知 作者:通讯员

威尔逊氏病(WD)是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病,发病概率约为1/40000人。

  WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏,导致组织中积累铜元素,引发组织毒性(尤其是肝脏和中枢神经毒性)。如果WD不及时治疗,患者的身体将逐渐衰落并危机生命安全。

  今日(9月28日),Vivet Therapeutics宣布,公司旗下治疗威尔逊氏病(WD)的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。

  关于VTX-801

  VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒(AAV)药物,旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平,该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。

  VTX-801极大地促进了Vivet Therapeutics的价值,当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后,将独霸7-10年WD患者治疗的市场。

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